أدوية وعلاجات

حقنة ضمور العضلات الشوكي Zolgensma بـ 40 مليون جنيه: ماذا تعرف عنها؟

ماذا تعرف عن حقنة علاج ضمور العضلات الشوكي Zolgensma؟

حقنة ضمور العضلات الشوكي Zolgensma أول علاج جيني لعلاج ضمور العضلات الشوكي في الأطفال أقل من عامين الناتج عن التغيرات الجينية في جين SMN1.

وفي‌ ‌مقالنا‌ ‌هذا‌ ‌سنناقش‌ ‌أهم‌ ‌المعلومات‌ ‌المتاحة‌ ‌عن‌ حقنة Zolgensma؛ المادة الفعالة ‌والجرعة‌ ‌وطريقة‌ ‌الاستخدام‌ ‌والآثار‌ ‌الجانبية‌ ‌والتفاعلات الدوائية والتكلفة. 

ما هو مرض ضمور العضلات الشوكي؟

  • مرض ضمور العضلات الشوكي هو حالة نادرة تسبب تلف الخلايا العصبية في الدماغ والحبل الشوكي مما يؤدي إلى ضعف العضلات وصعوبة في الأنشطة مثل التنفس والتحدث والبلع والمشي.  

دواء Zolgensma 

  • يحتوي على الجين السيني onasemnogene abeparvovec؛ نوع من العلاج الجيني القائم على ناقلات الفيروسات.
  • يعمل الدواء عن طريق استبدال جين SMN1 غير طبيعي بآخر طبيعي.
  • يتوفر في شكل سائل معلق معد للتسريب الوريدي مرة واحدة (حقنة في الوريد على مدار فترة زمنية) بتركيز 2 × 10 13 جينوم ناقل لكل مليلتر (عدد الجزيئات الفيروسية الموجودة في كل مل من الدواء).
  • وافقت هيئة الغذاء والدواء (FDA) على عقار Zolgensma لعلاج ضمور العضلات الشوكي في الأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين.  

ما مدى فعالية حقنة ضمور العضلات الشوكي؟ 

  • يتم إعطاء حقنة Zolgensma  كجرعة لمرة واحدة ولا توجد تجارب سريرية تؤكد مدى فعالية الدواء إذا تلقى الطفل أكثر من جرعة واحدة.
  • يجب إعطاؤها قبل تفاقم أعراض المرض ولا توجد دراسات توضح فعاليتها كعلاج للضمور العضلي الشوكي المتقدم مثل شلل الذراعين والساقين أو الحاجة إلى استخدام جهاز التنفس الصناعي للتنفس.

احتياطات استخدام حقنة ضمور العضلات الشوكي 

  • يستخدم Zolgensma مع أدوية أخرى مثل كورتيكوستيرويد (سيبدأ الطفل في تناول الكورتيكوستيرويد لمدة 30 يومًا على الأقل).
  • يساعد تناول الكورتيكوستيرويدات مع علاج Zolgensma على منع المستويات المرتفعة من إنزيمات الكبد وتلف الكبد. 
  • يجب قياس وظائف الكبد للطفل قبل تناول جرعة Zolgensma ولمدة 3 أشهر على الأقل بعد ذلك. 

 الجرعة وطريقة الاستخدام

  • يبدأ تأثير حقنة علاج ضمور العضلات الشوكي بمجرد حقنها عن طريق التسريب في الوريد؛ فقد لاحظ بعض الأطفال تحسنًا في أعراض المرض في وقت مبكر بعد شهر واحد من تلقيهم الدواء.
  • تعتمد جرعة Zolgensma التي يصفها طبيب طفلك على وزن الجسم بالكيلوجرام (كجم).
  • الجرعة المعتادة من Zolgensma هي 1.1 × 10 14 ميكروجرام لكل كيلوجرام من وزن الجسم كجرعة واحدة فقط.
  • لو فات طفلك موعده لتلقي الحقنة، فأعد تحديد موعده في أقرب وقت ممكن.

 اضرار حقنة ضمور العضلات الشوكي

  • قد تسبب حقن Zolgensma آثارًا جانبية خفيفة تختفي في غضون بضعة أيام أو أسبوعين. ولكن، استشر طبيبك  إذا أصبحت أكثر حدة أو لم تختف.

تشمل الآثار الجانبية الخطيرة ما يلي:

  • مستويات عالية من التروبونين 1 (بروتين يساعد عضلات القلب على الانقباض). 
  • اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري (تلف الأوعية الدموية الصغيرة).  
  • ضغط دم مرتفع
  • كدمات
  • النوبات
  • انخفاض انتاج البول
  • رد فعل تحسسي .
  • تلف الكبد .  
  • مستويات منخفضة من الصفائح الدموية 

التفاعلات الدوائية مع حقنة Zolgensma

  • لا توجد أي تفاعلات معروفة بين الدواء والأدوية أو المكملات الغذائية أو الأطعمة الأخرى. كما لا توجد أي تفاعلات معروفة بين Zolgensma واللقاحات.
  • وع ذلك يجب ألا يحصل طفلك على أي لقاحات حية مثل جدري الماء أو الحصبة والنكاف والحصبة الألمانية (MMR) أو رذاذ الأنفلونزا الأنفي ( FluMist ) لأنه يتناول الكورتيكوستيرويد.

اقرأ ايضا

سعر حقنة ضمور العضلات الشوكي

  • تختلف تكلفة Zolgensma في الدول ويبلغ سعرها حاليا 40 مليون جنيه في مصر.

الشركة المنتجة

  • تنتج شركة AveXis Inc حقن Zolgensma لعلاج الضمور العضلي الشوكي

بديل Zolgensma

تتضمن أمثلة الأدوية الأخرى التي يمكن استخدامها بدلا من حقنة Zolgensma لعلاج ضمور العضلات الشوكي ما يلي:

  • عقار إيفريسدي 
  • دواء نوسينرسن 

الحمل والرضاعة

  • لا ينبغي إعطاء حقنة ضمور العضلات الشوكي  Zolgensma أثناء الحمل أو الرضاعة فهي معدة للاستخدام فقط في الأطفال الذين تقل أعمارهم عن سنتين.

المصادر

وفي نهاية مقالنا، نتمنى أن نكون وفقنا في عرض معلومات مفيدة عن حقنة علاج ضمور العضلات الشوكي Zolgensma ونذكركم أنها تعريف بالدواء وليست وصفة طبية، لا تستخدم الدواء بدون استشارة الطبيب أو الصيدلي. نرجو مشاركتنا استفساراتكم عن الدواء من خلال التعليقات.

السابق
4 أنواع لمرض ضمور العضلات الشوكي عند الأطفال والكبار
التالي
ما هو تفسير حلمت أني تزوجت شخص أعرفه وهو متزوج وأنا متزوجة؟
Subscribe
نبّهني عن
guest
0 تعليقات
Inline Feedbacks
View all comments